Investigadores del MIT presentaron vPE, una versión mejorada de prime editing que reduce drásticamente los errores de edición genética. Aquí explicamos qué es, qué lograron y por qué importa.
¿Qué es el prime editing?
El prime editing es una técnica de “buscar y reemplazar” en el ADN. Utiliza una enzima Cas9 modificada (nickasa) que corta una sola hebra, un ARN guía extendido (pegRNA) que contiene la plantilla del cambio deseado, y una transcriptasa inversa que reescribe localmente la secuencia. Esto permite sustituir, insertar o eliminar fragmentos de ADN con más precisión y menos efectos colaterales que CRISPR clásico.
Desarrollado en 2019 (Anzalone et al., Nature), el prime editing introdujo un método más seguro de edición genética al evitar romper completamente la doble hélice del ADN.
El avance del MIT: vPE con menos errores
En septiembre de 2025, científicos del MIT presentaron vPE (very precise prime editing), una versión que mejora la fidelidad del proceso. El estudio, publicado en Nature y liderado por Vikash P. Chauhan junto a Phillip A. Sharp y Robert Langer, demostró una reducción de errores de hasta 60 veces respecto a versiones previas.
- Tasa de error estándar: 1 cada 101 ediciones.
- Tasa de alta precisión: 1 cada 543 ediciones.
- Modelo experimental: células humanas y de ratón.
El equipo optimizó dos aspectos clave: mutaciones en Cas9 que suavizan el corte de hebra única, y un nuevo diseño de pegRNA que mejora la estabilidad y reduce inserciones erróneas.
Por qué importa
Reducir los errores colaterales (“off-targets”) es fundamental para acercar la edición génica a la práctica médica. Un editor más preciso significa menos riesgo de mutaciones indeseadas, mayor seguridad en terapias génicas y mayor eficiencia en investigación biomédica. Este avance podría aplicarse en enfermedades hereditarias monogénicas, edición de células ex vivo y modelos animales.
Limitaciones y próximos pasos
- Aún no se ha probado en humanos: los resultados provienen de estudios en laboratorio.
- El principal reto es la entrega del sistema a tejidos específicos mediante vectores seguros.
- También se debe evaluar la seguridad inmunológica y la persistencia de la edición a largo plazo.
El MIT planea seguir perfeccionando la eficiencia del editor y su aplicabilidad en terapias génicas experimentales.
Referencias
- Anzalone et al., 2019. “Search-and-replace genome editing without double-strand breaks” (Nature)
- Chauhan et al., 2025. “Engineered prime editors with minimal genomic errors” (Nature)
- MIT News: “A more precise way to edit the genome” (2025)
- EurekAlert: “MIT researchers find a more precise way to edit the genome” (2025)